Curen amb teràpia gènica una greu malaltia neurodegenerativa pediàtrica en models animals
Una sola sessió d’un tractament de teràpia gènica desenvolupat per la UAB cura la Síndrome de Sanfilippo A en models animals. La síndrome, una malaltia neurodegenerativa que en les persones afecta entre 1 i 9 de cada 100.000 infants, produeix la mort del nen quan arriba a l’adolescència. La recerca ha estat publicada a The …